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PERFILES: Terapia génica, biohackers y extraterritorialidad

Por: Carolina Alduvín

En 1960, apareció entre la abundante literatura médica estadounidense un catálogo llamado Herencia Mendeliana en el Hombre, compilado por el reconocido genetista Dr. Victor A. McKusick –a quien conocí durante el I Simposio sobre Cooperación Norte-Sur en el Proyecto Genoma Humano–. , celebrada en Caxambu, Brasil, en 1992. En su obra maestra, en ese momento, había registrado más de 5.000 genes simples, cuyas versiones alteradas producen condiciones hereditarias en los seres humanos; por ejemplo: hemofilia, o retraso anormal en el tiempo de coagulación de la sangre, que puede provocar la muerte del paciente incluso con la más mínima lesión. O la incapacidad para digerir la lactosa, el azúcar presente en la leche, llamada galactosemia. O las talasemias, que resultan de una respuesta adaptativa a los parásitos que se alojan en nuestros glóbulos rojos, cuya función es transportar oxígeno.

En conjunto, las condiciones mendelianas; Es decir, aquellos que derivan de un único gen alterado afectan selectivamente a mucho menos del 2% de la población humana global. Casi nada en comparación con las enfermedades infecciosas o degenerativas, que tienen el potencial de afectar a cualquier persona; pero eso se puede prevenir con inmunizaciones, en el primer grupo y que, en general, tienen tratamiento y cura accesibles a la mayoría. Los demás dependen más del estilo de vida y décadas que vive cada individuo. Muchas enfermedades hereditarias tienden a prevalecer en determinados grupos; por ejemplo, talasemias entre personas de ascendencia africana; La fibrosis quística (FQ) entre los caucásicos y la hemofilia afectan casi exclusivamente a los hombres. Por tanto, la cantidad de recursos invertidos en la investigación de una posible terapia génica es diferente en cada caso. CF es el mejor ejemplo

Muchos de ellos pueden prevenirse simplemente evitando la endogamia, dada la bajísima frecuencia del gen implicado; La gran mayoría son incurables y apenas pueden tratar algunos síntomas, o permitir la mejor calidad de vida mientras dure. La terapia génica consiste básicamente en sustituir genes defectuosos por sus versiones correctas. Algo fácil de decir, pero sumamente difícil en la práctica, dada la complejidad de nuestras células. Agregar o reemplazar genes es relativamente fácil en bacterias y plantas, no en el reino animal. De ahí que la mejor apuesta para los investigadores sea recurrir a las llamadas células madre, que son células no especializadas como las musculares, nerviosas, sanguíneas o óseas. Y, por tanto, se les puede inducir a convertirlos en productores de sustancias faltantes, como el colágeno y otras proteínas con potencial para aliviar algunas afecciones. O, incluso, cumplir una que otra función estética o superflua como la folistatina, cuyo uso mediante terapia génica no fue aprobado por la FDA, la agencia gubernamental estadounidense que regula el desarrollo, aprobación y uso de alimentos, medicamentos, tratamientos y terapias.

Una manipulación incorrecta de este tipo de células, al igual que las células embrionarias, podría conducir eventualmente a su proliferación descontrolada, habida cuenta de los delicados y elevados mecanismos de regulación que conlleva su correcto funcionamiento. Los médicos lo llaman genéricamente: cáncer. De ahí la necesidad de una estricta regulación por parte de comités técnicos y de bioética, ya sean del Estado o de profesionales independientes avalados por la Academia. Sucede que la revista MIT Technological Review, en su edición del 13 de febrero de 2023, informó en sus páginas que una empresa dedicada a la modificación biológica está utilizando una ciudad oculta para probar controvertidas terapias genéticas. Ni los funcionarios del Ministerio de Salud, ni los departamentos de investigación de nuestras universidades, saben que alguno de sus colegas forma parte de los equipos de regulación o supervisión de este tipo de experimentos que son requeridos por ley y, por cierto, se publicitan en línea.

El artículo, publicado nada menos que por el Instituto Tecnológico de Massachusetts, dice en su subtítulo: Bajo la eufemística regulación “favorable a la innovación” en Próspera, Honduras, Minicircle está realizando experimentos para tratar de encontrar las claves de la longevidad. Es decir, lo que el gobierno estadounidense prohíbe, lo vienen a hacer en un lugar cuyo estatus legal y no se sabe si existe supervisión estatal. Los científicos que piden que se investigue la denuncia no difaman a nadie, sólo ejercen responsablemente su derecho y responsabilidad.

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